在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
股票如何开杠杆:天津配资公司-大疆进入扫地机器人市场 首款产品即将发布
行业领先的股票配资平台:炒股杠杆实盘-二季度以来 机构密集调研苹果产业链公司
股票怎么开通杠杆:股市杠杆软件-美联储连续第五次维持利率不变 鲍威尔：尚未就9月利率做出任何决定！
靠谱的配资:专业实盘配资杠杆-山东一化工车间发生爆炸事故！这家A股公司盘中一度大跌 农药板块集体走强
股票账户怎么开通杠杆:配资之家配资论坛-格力官宣！本周五 董明珠、孟羽童合体直播
股票怎么加杠杆买入:天津配资公司-碳酸锂底部狂飙15%+！龙头股扭亏为盈 还有这些股获机构看好
股票配资开户手机版:股票配资公司倍杠杆-核电再迎重磅利好 10只潜力股出炉（附名单）
啥叫股票配资呢:股票配资公司行业门户配资-股价一举突破200元！相机龙头获20cm长阳 活跃资金动作频频 这些席位常登龙虎榜
长宏网提示：文章来自网络，不代表本站观点。
铁牛配资-铁牛配资APP-专业股票配资-在线网上配资平台 ^高效提现，资金灵活：我们提供快速便捷的提现服务，确保客户资金能够迅速到账。无论是盈利提现还是资金调整，我们都将高效处理，让客户享受资金灵活运用的便利。
消息面上，2025年3月25日至27日，第112届全国糖酒商品交易会将在四川成都举行。作为重要食品行业会议，糖酒会一直备...
记者闫桂花激发增长新动能，哪些领域需要进一步深化改革？在3月23日举行的中国发展高层论坛2025年年会...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
3月21日，中药板块表现活跃。截至界面发稿，华森制药、康惠制药涨停，恩威医药涨超10%，大唐药业、新光药业、葫芦娃等多股...
视爵光旭凭借在机场应用领域深耕多年的丰富经验与创新卓越实力，陆续与广州白云机场、长沙黄花国际机场、南昌昌北国际机场、新疆...
